Anvisa aprova medicamento da Pfizer para doença genética irreversível

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou hoje o medicamento Vyndaqel (tafamidis), da Pfizer, primeiro e único tratamento específico para adultos com polineuropatia amilloidótica familiar (PAF), ou paramiloidose. Doença neurodegenerativa, genética, progressiva e irreversível, a enfermidade costuma ser diagnosticada entre os 30 e os 40 anos de idade e os pacientes sobrevivem, em média, apenas 10 anos após o surgimento dos primeiros sintomas, se não houver tratamento adequado.

A PAF é causada por uma mutação no gene de uma proteína do plasma sanguíneo chamada transtirretina (TTR), sintetizada principalmente pelo fígado. Por isso, antes da aprovação de Vyndaqel, uma das poucas opções era o transplante hepático, um procedimento que requer uma série de cuidados por toda a vida.

No paciente com PAF, a mutação leva à produção de proteínas TTR instáveis, que se depositam em vários tecidos do corpo, interferindo em seu funcionamento. A perda de sensibilidade nos membros inferiores costuma ser o sintoma inicial, podendo ocorrer depois alterações gastrointestinais, renais e cardíacas, além de perturbações visuais e, nos homens, quadros de disfunção erétil.

Considerado uma droga-órfã para os pacientes com PAF e aprovado desde 2011 na União Europeia, Vyndaqel age impedindo que as proteínas TTR se desestabilizem, retardando significativamente a progressão da doença em pacientes medicados em sua fase inicial, conforme os dados de um recente trabalho científico baseado em três estudos com o medicamento.

Na análise, que envolveu 71 indivíduos com PAF que apresentavam a mutação genética V30M, a mais comum no Brasil, os pacientes foram tratados por até 5,5 anos. Nesse estágio, sem tratamento, os pacientes costumam já necessitar de auxílio para caminhar. Com a medicação, a progressão média da doença no grupo estudado foi mínima, representando 5,3 pontos na escala Neuropathy Impairment Score of the Lower Limb, que é um sistema de avaliação clínica usado para dimensionar o comprometimento dos membros inferiores. Nessa escala a pontuação varia de 0 (estado normal) a 88 (comprometimento total).

De origem predominantemente portuguesa, a PAF foi incluída em 2015 na lista de doenças raras prioritárias de discussão do governo brasileiro, uma vez que o País abriga colônia consistente dessa nacionalidade. Embora não existam estatísticas nacionais oficiais sobre a PAF, estima-se que existam milhares de brasileiros com a doença, o que pode fazer do País uma das nações com o maior número de pacientes no mundo.

Mais informações: (11) 3643-2907

FONTE /Pfizer

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